Reușită medicală istorică!

Reușită medicală istorică!

O premieră medicală de excepție aduce speranță pacienților afectați de boala Huntington, una dintre cele mai grave afecțiuni neurodegenerative, comparată frecvent cu demența și boala Parkinson.

Pentru prima dată, specialiștii conduși de profesoara Sarah Tabrizi, de la Centrul pentru Bolile Huntington din cadrul University College London, au raportat rezultate spectaculoase în încetinirea progresiei bolii.

Boala Huntington, ereditară, distruge treptat celulele creierului și afectează funcțiile cognitive și motorii ale pacienților.

Primele simptome apar de regulă între 30 și 40 de ani, iar evoluția netratată este fatală în aproximativ două decenii. Terapia recent aplicată a încetinit declinul clinic cu 75%, ceea ce înseamnă că progresul care ar dura un an înainte de tratament se extinde acum la patru ani.

Reușită medicală istorică!

Tratamentul revoluționar constă într-o terapie genică administrată printr-o intervenție chirurgicală complexă de 12–18 ore, cu ajutorul imagisticii RMN în timp real.

Un virus modificat transportă secvențe genetice speciale în creier, reducând nivelul proteinei huntingtin toxice, responsabilă de distrugerea neuronilor.

În urma intervenției, celulele nervoase produc microfragmente de ARN care blochează instrucțiunile pentru proteina mutată, protejând astfel creierul de deteriorare.

Rezultatele obținute au avut un impact imediat asupra pacienților: un participant la studiu, pensionat medical, a revenit la serviciu, iar alții se pot mișca fără a depinde de scaunul cu rotile, contrar așteptărilor inițiale.

Deși costul tratamentului rămâne ridicat, această realizare reprezintă un moment de speranță fără precedent pentru pacienți și familiile lor, oferind o șansă reală la o viață mai lungă și de calitate.

Această descoperire marchează un pas uriaș în lupta împotriva bolilor neurodegenerative și deschide noi perspective pentru terapii genice în tratarea afecțiunilor cerebrale grave, arată evz.ro.