Pacienții cu boli rare primesc acces mai larg la terapii compensate

Pacienții cu boli rare primesc acces mai larg la terapii compensate

Pacienții cu fibroză chistică vor avea acces mai ușor la terapii moderne, după ce Ministerul Sănătății și CNAS au actualizat protocolul pentru DCI Ivacaftorum.

Modificarea reprezintă un pas important pentru persoanele cu mutații rare, care până acum erau excluse din schema de tratament compensat.

Regulă nouă: eligibilitate pentru toți pacienții cu mutații NON–clasa I

Noul protocol renunță la lista fixă de mutații, considerată de specialiști mult prea restrictivă.

Începând de acum, orice pacient care prezintă cel puțin o mutație NON–clasa I devine eligibil pentru tratament compensat.

Măsura deschide accesul la terapii moderne pentru zeci de copii și adulți care, deși aveau forme severe ale bolii, nu se încadrau anterior în criteriile birocratice.

Ministerul Sănătății arată că această schimbare poate reduce riscul de complicații grave, poate preveni transplantul pulmonar în unele cazuri și poate îmbunătăți semnificativ calitatea vieții pacienților cu fibroză chistică.

Indicațiile terapeutice incluse în protocol

Noile recomandări acoperă mai multe categorii de pacienți:

– Monoterapie pentru copiii peste 12 luni și minimum 7 kg, precum și pentru adolescenții și adulții cu mutații de clasa III;

– Monoterapie pentru adulții de peste 18 ani cu mutația R117H;

– Terapie combinată cu ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor pentru pacienții de minimum 2 ani, dacă prezintă o mutație NON–clasa I.

Actualizarea protocolului este considerată una dintre cele mai importante decizii recente din domeniul bolilor rare, oferind pacienților o șansă reală la tratamente adaptate nevoilor lor.

Sursa: mediafax.ro

Pacienții cu boli rare primesc acces mai larg la terapii compensate