Cea mai cruntă boală, în sfârșit tratată cu succes

Cea mai cruntă boală, în sfârșit tratată cu succes

Boala Huntington, considerată una dintre cele mai crude afecțiuni neurologice, a fost tratată cu succes pentru prima dată, potrivit unui anunț BBC News.

Afecțiunea este ereditară, afectează mortal celulele creierului și combină simptome specifice demenței, Parkinson și sclerozei laterale amiotrofice.

Rezultate spectaculoase

Un studiu clinic realizat de o echipă de la University College London arată că evoluția bolii a fost încetinită cu 75%.

Practic, declinul așteptat într-un an a fost întârziat la patru ani.

„Nici în cele mai îndrăznețe vise nu ne-am fi așteptat la o încetinire cu 75% a progresiei clinice”, a declarat prof. Sarah Tabrizi, directorul Centrului pentru Boala Huntington.

Unul dintre pacienți, pensionat medical, s-a întors la muncă, iar alții încă se pot deplasa singuri, deși prognoza inițială era că vor ajunge rapid în scaun cu rotile.

Cea mai cruntă boală, în sfârșit tratată cu succes

Cum funcționează tratamentul

Terapia genică presupune o operație neurochirurgicală de 12–18 ore, în care un virus modificat genetic livrează un fragment de ADN menit să reducă producția proteinei huntingtină mutante, responsabilă de distrugerea neuronilor.

O speranță pentru viitor

Rezultatele preliminare, obținute pe 29 de pacienți, arată că terapia protejează celulele cerebrale și încetinește drastic evoluția bolii.

Deși tratamentul va fi foarte costisitor, specialiștii vorbesc despre „un moment istoric” pentru pacienții care trăiesc cu această boală ereditară.

UniQure, compania care dezvoltă terapia, intenționează să solicite aprobarea în SUA în 2026, urmând discuții și în Europa.

Sursa: hotnews.ro

Cea mai cruntă boală, în sfârșit tratată cu succes